肌萎缩侧索硬化症（ALS）

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种渐进性运动神经元疾病，由运动神经元的逐渐退化和死亡引起。ALS通常始于肌肉抽搐和肢体无力，或口齿不清，最终影响运动、进食和呼吸。随着疾病恶化，运动神经元停止向肌肉发送信息，患者确诊后寿命在3-5年左右。

研究发现一少部分的ALS发病与遗传/基因突变相关，包括SOD1、C9orf72, and FUS等基因；80-90%的ALS病例无家族史及基因突变，发病机制不明确。

缓解药物：
利鲁唑 Riluzole（Rilutek）（法国赛诺菲）：降低谷氨酸的水平来减少运动神经元的损伤，延长数月存活时间。
依达拉奉 Edaravone（Radicava）（日本三菱制药）：依达拉奉是一种自由基清除剂，可抑制脂质过氧化。
苯丁酸钠和牛磺酸二醇 （ALBRIOZA，sodium phenylbutyrate and taurursodiol）（ Amylyx Pharmaceuticals ）：苯丁酸钠和牛磺酸二醇的组合可以减少神经元细胞死亡，可能通过同时减轻内质网 (ER) 应激和线粒体功能障碍而产生保护作用。