研发管线-2

R&D Pipeline-2

肌萎缩侧索硬化症候选特效化合物,可促进运动神经元存活、改善细胞形态并恢复其调控肌肉收缩的功能

研发管线   pipeline

ECT-T7:国际知名研究机构临床前研究表明T7口服血浆浓度显著高于体外有效浓度,且无明显毒副作用;本公司研究表明T7可剂量依赖性地促进渐冻症运动神经元存活,非常显著地恢复其形成NMJ及调控肌肉收缩的活性等。因此,T7拟开发为渐冻症及脊髓性肌萎缩症的候选药物,现已通过渐冻症运动神经元获得关键有效结果。

ECT-T7恢复了渐冻症运动神经元形成NMJ的活性

溶剂对照组渐冻症运动神经元不能有效形成神经肌肉接头(NMJ),ECT-T7比其它测试化合物(Ken及ECT-T5)更为有效地恢复了渐冻症运动神经元形成NMJ的活性,目前处于渐冻症临床研究阶段的T23显示了促进存活的效果,但未能有效恢复形成NMJ的活性。

ECT-T7恢复了渐冻症运动神经元调控肌肉收缩的活性

ECT-T7比阳性对照Ken更为显著地恢复了渐冻症运动神经元调控肌肉收缩的活性,而目前处于渐冻症临床研究阶段的T23显示了促进存活的效果,但未能有效恢复调控肌肉收缩的活性。红箭显示了邻近神经细胞并节律性收缩中的肌肉细胞,白箭头示意GFP+ 神经细胞。