脊髓性肌萎缩症（SMA）属常染色体隐性遗传病，是由脊髓前角运动神经元变性导致患者出现进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩。
SMA可由多种基因突变引起，5号染色体上的SMN1（运动神经元存活基因）突变所引起的5q-SMA约占全部SMA病例的95%。
缓解药物：
诺西那生钠注射液（Spinraza注射液，渤健）：70万/针/4个月；约3000万人民币/10年。
Zolgensma AAV基因疗法（OAV101注射液，诺华）：1380万人民币(SMA患者2岁前只需一次静脉注射给药）。
胎儿
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MN001
胎儿
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MN002
新生儿
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MN101
2岁
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MN102
新生儿
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MN103
成人
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MN201
28岁
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MN202
29岁
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MN203
47岁
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MN401
66岁
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MN601
71岁
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MN602
7个月
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MNSMA001
3岁
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MNSMA002
2岁
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MNSMA003
1岁
规格: 1x10^6 cells/vial
货号: MNSMA004
 新生儿细胞MN101中核转运受体蛋白RANBP17表达水平较高（比例尺=50 µm，下同） |  老年细胞MN601中核转运受体蛋白RANBP17表达水平明显较低 |
 新生儿细胞MN101中端粒保护性抗氧化酶PRDX1表达水平较高 |  老年细胞MN601中端粒保护性抗氧化酶PRDX1表达水平明显较低 |
 新生儿细胞MN101中异染色质蛋白HP1γ表达水平较高 |  老年细胞MN601中异染色质蛋白HP1γ表达水平明显较低 |
 新生儿细胞MN101中DNA损伤标志物γH2AX核内斑点阳性细胞较少 |  老年细胞MN601中DNA损伤标志物γH2AX核内斑点阳性细胞明显较多 |
 MNALS001与肌肉细胞共培养不能有效形成NMJ |  |
 MNALS01与肌肉细胞共培养不能有效形成NMJ |  ECT-T7有效促进MNALS01与共培养的肌肉细胞形成NMJ |
